Područje genske terapije često izaziva javnu raspravu o visokim cijenama ljekova. Farmaceutima se to čini opravdanim, ali siromašnima je teško pratiti cijene.
Nova genska terapija za izuzetno rijetku bolest imaće veleprodajnu cijenu od 4,25 miliona dolara (3,9 miliona eura). To znači da će to biti najskuplji lijek u svijetu, piše Bloomberg.
Lijek za jednokratnu upotrebu Lenmeldy dobio je regulatorno odobrenje u SAD-u u ponedjeljak. Koristi se za liječenje temeljnog uzroka nasljednog stanja koje se naziva metakromatska leukodistrofija s ranim početkom ili MLD.
MLD je smrtonosna bolest u kojoj bebe ponekad počnu gubiti sposobnost hodanja i govora. Pogađa otprilike jedno od 100.000 živorođene djece. Londonski farmaceut Orchard Therapeutics, koji je razvio lijek, rekao je u srijedu da cijena lijeka “odražava njegovu kliničku, ekonomsku i društvenu vrijednost”.
Cijena lijeka premašila je cijenu Hemgenixa, proizvođača CSL Behring. Riječ je o jednokratnoj infuziji za hemofiliju koja košta 3,5 miliona dolara.
